フェリシモ「メリーポイントで社会貢献（iPS細胞研究支援）」から2023年度に基金を拠出した「京都大学iPS細胞研究所」さまから、このたび活動レポートが届きましたので、下記にてご紹介します。

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難病ALSの治療薬開発で第2相治験を開始
iPS細胞研究基金を使用した研究のいま

iPS細胞研究所（CiRA＝サイラ）では、今は有効な治療法がない病気やケガに苦しむ患者さんに、iPS細胞を使って新しい医療を届けられるように、日々研究にはげんでいます。現在、CiRAには約30の研究グループがあり、iPS細胞研究を主導し、基礎研究から新しい医療の実用化まで手掛けています。

具体的には、がんや糖尿病、心臓病、血液の病気、パーキンソン病、ALS（筋萎縮性側索硬化症）、筋ジストロフィー、アルツハイマー病などの研究で、損なわれた体の組織の機能を回復させる再生医療、病気の原因解明や新しい薬の開発を進めています。

2022年度は、ALSの治療薬研究において進展がありました。ALSは、現在使用されている治療薬では根本的な治療がむずかしいとされています。CiRAの井上治久教授らは、ALS患者さん由来のiPS細胞を運動神経細胞へ分化させその細胞を用いて検証した結果、ボスチニブという薬がALSの治療に有効であることを発見しました。

すでに2019年から始まった第1相医師主導治験でボスチニブの安全性および有効性が確認されましたが、実用化に近づけるためさらに患者さんの人数を増やし、今回第2相医師主導治験が開始されました。

みなさまからのご支援は、基礎研究、応用研究や研究支援体制の充実のために大切に使わせていただいております。ここで、CiRAの研究者らが財源の一部としてiPS細胞研究基金を使用した研究を抜粋してご報告いたします。

■iPS細胞研究基金を財源に活用した研究

〈支援者のみなさまへ〉

あたたかいご支援を賜り、誠にありがとうございます。心より感謝申し上げます。
iPS細胞は、今後の医療に大きな影響を与え、誰もがその恩恵を受ける可能性のある新しい技術ですが、医療応用までには長い時間と多くの研究費を要します。

賜りましたご寄付は、患者さんや周りで支えておられる方々へ、一日も早くiPS細胞による新しい医療をお届けするために、大切に活用させていただきます。今後ともiPS細胞研究へのご理解・ご支援を賜りますよう、どうぞよろしくお願い申し上げます。

なお、研究の進捗をご報告差し上げる『CiRA Newsletter』を年3回配信しています。登録無料ですので、ぜひご登録ください。
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